Pombiliti + Opfolda突破性疗法获FDA批准

　　9月29日，宣布，美国FDA已经批准Pombiliti+ Opfolda65 mg胶囊上市，治疗晚发型庞贝病患者，这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法之后病情没有改善。这是首款针对这些患者的双成分疗法。它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。

　　据悉，Pombiliti + Opfolda是一款独特的双成分疗法。Pombiliti方面获得了具有临床意义的改善效果。