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再获突破!Vyjuvek治疗案例登上顶尖医学期刊

时间:2024-02-11 16:34 阅读:

  Vyjuvek治疗DEB患者眼科疾病的案例在顶尖医学期刊

  据了解,Vyjuvek采用了1型单纯疱疹病毒作为载体。与传统的AAV载体相比,HSV-1的运载能力大了30倍左右。而作为世界上最常见的病毒之一,HSV-1的安全性良好。此外,HSV-1还有一个关键的优势在于,它可以逃避免疫系统的攻击,这个特征使其所作为基因药物的载体可以被反复使用,而不会引起负面免疫反应。

  去年Krystal Biotech开发的基因疗法Vyjuvek获得美国FDA的批准上市。这一批准拿下了多个“第一”,它是FDA批准的第一款可重复给药的基因疗法,也是首个FDA批准的外用基因疗法。同时,它为营养不良性大疱性表皮松解症患者带来了首款获批的基因疗法。

  Krystal Biotech的研发总裁Suma Krishnan女士表示,很高兴看到基于HSV-1载体的基因疗法在治疗眼科疾病上获得积极的初步数据。该公司将与FDA讨论,寻求批准Vyjuvek治疗DEB患者的眼睛创伤。